Zahvaljujući današnjem znanju koje se ima o genetici, moguće je „popraviti“ pogreške koje su uzrok genetskim bolestima. Genska terapija omogućuje da se otkrije gen koji nije ispravan i način kako taj isti gen popraviti. „Ispravljeni“ geni se ubrizgavaju i krvotok pacijenta i na taj način se mogu u potpunosti uništiti ili ublažiti simptomi bolesti.
Genska terapija pacijentu omogućava kvalitetniji život iako i dalje nosi neispravni gen.
Nakon što je otkriven način kako su stanične upute „napisane“ stvorena je mogućnost njihovog „popravka“ genetičkog inženjeringa. Tehnika poznata kao „rekombiniranje DNK“ uklanja se dio genetskog niza ili umeće novi stvoren umjetno ili preuzet iz neke druge vrste.
Razvoj genske terapije potiče se kod onih bolesti koje slabo ili nikako reagiraju na klasično liječenje.
Problemi kod ovakvih tehnologija su tehničke prirode jer zapravo ne postoji siguran način da se novi geni „ubace“ u točne stanice, i da se poslije kontroliraju. Osim toga, javlja se i odgovori imunog sustava, što je problem jer smanjuje učinkovitost terapije.
Genska terapija, iako još uvijek u razvoju, pronalazi svoje mjesto u medicini, kod njezine primjene potrebno je osigurati preciznost prilikom unošenja gena na pravo mjesto, a neželjene posljedice je potrebno maksimalno smanjiti.
Također prilikom primjene genske terapije, potrebno je imati visok stupanj etične i stručne odgovornosti jer postoji i mogućnosti genetskih manipulacija, koje su štetne za zdravlje čovjeka.
A. B.